СПИДа в их телах не полностью уничтожен, но болезнь «законсервирована», измененные клетки у них выживают и вырабатывают необходимый фермент.

По методу ученых из Национального института здоровья США можно лечить болезни, с которыми организм не справляется самостоятельно. Достаточно указать клеткам, как нужно работать правильно. Иначе: взять «свои» клетки, добавить в них правильный генетический код и вернуть их на место.

Такая процедура у медиков называется ex vivo, «вне тела». Есть и другой метод – in vivo, «внутри тела». В этом случае гены встраивают (обычно при помощи ослабленных вирусов) напрямую, вводя в организм. Но тут есть много сложностей и побочных эффектов. Никто не сможет сказать точно, как поведут себя введенные в организм гены. Никто не сможет поклясться, что слабый вирус не принесет вреда.

Не так давно мир охватила паника: от генной терапии умер человек. Мальчик, страдавший тяжелым заболеванием печени, получил вместе с нужными ему правильными генами и дозу аденовирусов (к ним прикрепили эти спасительные гены). Аденовирусы оказались совсем не ослабленными, а вполне деятельными. Спасти больного не удалось.

Пример показательный. Кто рассчитает нужную дозу вируса-транспортировщика? И, вербуя на работу вирус, не всаживаем ли мы человеку отравленную иглу? Может быть, вирус, сцепленный с генами, проявит себя не сразу и не так, как мы думаем? Может быть, он запустит какую-то свою программу, о которой мы и не догадываемся? Однако, как бы то ни было, другим способом нужные гены не заслать. Но что, если не лечить болезнь, а устранить ее в зародыше? Все больше врачей задумываются о прямом изменении искаженных генов во время внутриутробного развития ребенка. Если это сделать до рождения, то корректирующий ген попадает сразу в большое количество клеток. Эти клетки активно делятся, то есть воспроизводят одну и ту же, но теперь правильную информацию. И ребенок появится на свет без наследственных заболеваний. Пока такая процедура не полностью разработана. Она имеет очень много сторонников (которые рассуждают здраво: исправить вначале проще, чем безуспешно лечить потом) и не меньше противников. Особенно это касается «отложенных» болезней, которые развиваются только при неблагоприятных внешних условиях. Противники готовы признать возможность лечения введением нужных генов, но не в дородовый период. Вот родившемуся ребенку можно помогать. Ему можно заменить дефектные гены, заблокировать их или ослабить влияние на здоровье.

Один из моих друзей-медиков мрачно пошутил: нам СПИД ниспослан, чтобы начала развиваться генная терапия. В чем-то он прав. Когда СПИД стал национальным бедствием Америки, государство выделило огромные суммы на генетические исследования, к которым подключились все ведущие университеты страны. СПИД – вирус, поэтому денежные вливания получила вообще вся вирусология, а разработанные для подавления СПИДа лекарства применимы и для других вирусов. Генная терапия СПИДа признана в США наиболее эффективной и перспективной. А одновременно с борьбой против СПИДа ученые планируют генетическую коррекцию рака, диабета, сердечно-сосудистых заболеваний. Не говоря уже обо всех тех болезнях, которые называются наследственными. Среди них, например, гемофилия. Методом генной терапии с этим можно покончить быстро и навсегда.

Еще в 1992 году была проведена уникальная операция буквально приговоренной к смерти пациентке. У нее был дефект гена, контролирующего выработку липопротеидов низкой плотности. В шестнадцатилетнем возрасте эта больная перенесла инфаркт, в двадцать ей сделали операцию на сердце, которая ничего не дала. У девушки стала развиваться атрофия жизненно важных органов, поскольку ни одно лекарственное средство не могло остановить сужение сосудов. Тогда применили генную терапию: изъяли часть печени, взяли клетки и заменили дефектную ДНК, после чего эти жизнеспособные клетки снова «встроили» в печень. Так как клетки были «родными», они хорошо прижились и стали производить необходимый белок. Началось выздоровление.

В нашей стране разработан экономный и простой метод введения в ДНК необходимого гена. Берут микрочастицу металла (а не вирус), прикрепляют к ней нужный ген, помещают эту импровизированную «пулю» в специальное устройство – «генетическую пушку» – и производят точный выстрел в клетку. Клетка от выстрела практически не страдает, а ген внедряется и начинает работать. Эту технологию долгое время использовали специалисты по селекции растений. Именно так они «простреливали» новые виды пшеницы, кукурузы, картофеля. А сейчас метод стал применяться и на животных, и – в качестве эксперимента – для лечения патологий у людей. Пожалуй, выстрел микрочастицей даже безболезненнее обычного укола. И врачи с надеждой ждут, когда на смену шприцам придет простое и доступное устройство, которое – заметьте – может все.

Уже сейчас многие компании применяют генную терапию для разработки лекарственных средств. Обычно новые препараты идут к людям долго и трудно, потому что все они создаются методом проб и ошибок. Но если мы точно знаем, как и когда должен работать каждый ген, какой белок он продуцирует, какие механизмы включает и выключает, мы можем создавать лекарства, действие которых направлено не на весь организм, а только на очень узкий спектр отклонений. Это позволит сократить число побочных эффектов. К тому же генная терапия может решить и проблемы больных, вынужденных постоянно поддерживать жизнедеятельность с помощью медикаментов. В этих препаратах и так уже используется рекомбинатная ДНК, которая выдает организму ежедневный «рацион» ферментов или веществ, необходимых для жизни. Диабетики должны постоянно делать уколы инсулина, при некоторых заболеваниях требуется ежедневная доза соматотропина или эритропоэтина. И хорошо, если человек вовремя принимает свое лекарство, а если нет? Тогда больного ждет приступ, возможно и со смертельным исходом. Но эти болезни может победить простое введение правильного гена, который откорректирует производство необходимого белка. И не нужны будут шприцы и таблетки! Опыт генной терапии показывает, что пациентам с гемофилией добавка нужного гена дает возможность полноценной жизни. Добровольцы, прошедшие генную терапию, больше года не прибегали к лекарствам, тогда как раньше им приходилось применять замещающую терапию, которая, во-первых, не устраняет болезни, а во-вторых, стоит немалых денег.

Гемофилия – не единственное наследственное заболевание крови. Не меньше мучений доставляет и другой недуг – порфирия. Тем, кто не знает, могу сообщить: это именно то, чем страдали и страдают люди, которых подозревают в вампиризме. Только не энергетическом вампиризме, а в самом реалистическом, породившем все мифы и легенды об оборотнях и кровососах, которые спят днем и кушают ночью, а умирают только от серебряной пули или осинового кола в сердце. Легенды, как известно, на пустом месте не рождаются. Влад Тепеш, легендарный граф Дракула, вливший в жилы кинематографа живительную струю вампиризма, был вполне реальным человеком, достаточно вздорным и жестоким, но явно из плоти и… Вот о крови-то разговор особый. Именно с нею и связаны все несчастья этих больных. В средние века их безжалостно уничтожали, считая прислужниками дьявола, забивали насмерть и сажали в темницы. В средневековой Франции за два столетия больше тридцати тысяч человек казнили по подозрению в том, что они оборотни! Практически у всех народов есть мифы о вурдалаках, вампирах, вервольфах. Все эти существа ведут себя то как вполне обычные люди, то вдруг начинают искать жертву и прокусывают ей артерию. Предания о вампирах существуют и у индейцев Америки, и у скандинавов, и у славян, и у немцев. Буквально до конца прошлого века считалось, что вампир – это поэтический образ или выдумка фольклора. Медицина в сказки о вампирах не верила. А зря. Если внимательно почитать эти мифы, так сказать, поближе познакомиться с материалом, то за пугающими образами встанет настоящая картина, а проще – история болезни.

Эта болезнь вполне известна и описана, хотя является редкой: ею болеет примерно один человек из двухсот тысяч. В одних местностях болезнь распространена больше, в других – меньше. Но хорошо известно, что она может передаваться по наследству, если порфирией страдает хотя бы один из родителей. Есть мнение, что патологический ген чаще всего «проскакивает» при браках между близкими родственниками. Не потому ли, кстати, у многих народов в позднее время такие браки были запрещены?

В целом эта болезнь состоит в том, что организм человека не может производить эритроциты,